Beskrivning: Rare: Regisserad av Maren Grainger-Monsen, Nicole Newnham. När Donna Appell fick veta att hennes spädbarnsdotter Ashley hade en extremt sällsynt genetisk sjukdom som skulle döda henne om trettio år, satte hon sig för att spåra upp alla människor i världen med Hermansky-Pudlaks syndrom (HPS). När hon insåg att ingen skulle hjälpa till att bota "bara ett barn", bildar Donna en förespråkargrupp och reser över hela USA och Puerto Rico för att samla så många patienter som möjligt som lider av HPS, vilket inkluderar albinism, blindhet, en blödningsrubbning och ofta en dödlig lungfibros. När Ashley fyller tjugo har Donna, under oöverstigliga odds, åstadkommit något otroligt: ​​förespråkargruppen hon startade är nu i hundratalet och NIH har gått med på att starta en klinisk prövning.